Prof. Dr. Ruth Ladenstein, Gewinnerin des International Medis Awards Sonderpreises

Die Kinderärztin Prof. Dr. Ruth Ladenstein von der St. Anna Kinderkrebsforschung in Wien war Anfang November dieses Jahres ein ganz besonderer Gast in Ljubljana. Die ruhige, aber entschlossene und scharfsinnige Frau widmet schon ihr gesamtes Berufsleben aktiv der Erforschung von Neuroblastomen. Aber nicht nur das, auf europäischer Ebene versucht sie alles zu erreichen, was für die Chancengleichheit bei der Behandlung aller europäischen Kinder mit dieser schweren Krankheit notwendig ist. Und dabei ist sie unerbittlich.

Die Kinderärztin Prof. Dr. Ruth Ladenstein von der St. Anna Kinderkrebsforschung in Wien war Anfang November dieses Jahres ein ganz besonderer Gast in Ljubljana. Die ruhige, aber entschlossene und scharfsinnige Frau widmet schon ihr gesamtes Berufsleben aktiv der Erforschung von Neuroblastomen. Aber nicht nur das, auf europäischer Ebene versucht sie alles zu erreichen, was für die Chancengleichheit bei der Behandlung aller europäischen Kinder mit dieser schweren Krankheit notwendig ist. Und dabei ist sie unerbittlich.

Sie kam als Gewinnerin des Sonderpreises der Gesellschaft Medis nach Ljubljana. Mit ihrem internationalen Team erforschte und belegte sie die Sicherheit und Wirksamkeit der Immuntherapie mit Dinutuximab beta als Erstlinientherapie bei Hochrisikopatientin mit Neuroblastomen. An der Ausschreibung nahm sie mit einer Studie aus dem Bereich der Kinder- und Jugendonkologie teil, die in 12 Ländern in 104 Institutionen an 422 Patienten, d. h. an Kindern und Jugendlichen mit Neuroblastomen, durchgeführt wurde. Die Studie, bei der Dr. Ladenstein erste Autorin ist, wurde in der Fachzeitschrift Lancet Oncology mit dem Impact-Faktor von 35,386 veröffentlicht. Es handelt sich um eine multizentrische, randomisierte klinische Phase-III-Studie.

Sie erforscht Therapien und macht sie zugänglich für alle, die sie brauchen

Die stille, bescheidene Frau antwortete mit großer Freude auf unsere Fragen. Sie ist entschlossen in ihrer Mission, das konnten wir schon von Weitem sehen. Der wichtigste Grund von Dr. Ladensteins Besuch war nicht, den Preis entgegenzunehmen, sondern zu erreichen, dass allen Kindern in Europa die gleichen Möglichkeiten und der gleiche Zugang zur Neuroblastomtherapie ermöglicht werden. „Ihre Arbeit im Bereich der Neuroblastomtherapie ist schon Grund genug. Aber sie ist darüber hinaus auch sehr aktiv im Vorstand des europäischen Fachverbands für Kinderonkologie SIOPE tätig und ist gleichzeitig eine der Träger des Projekts The European Reference Network on Paediatric Cancer (ERN PaedCan), dessen Ziel die Sicherung des Zugangs zu einer hochwertigen Therapie für alle Kinder in der EU ist“, beschreibt Prof. Dr. Janez Jazbec, Kinderarzt für Hämatologie/Onkologie und Vorsitzender der klinischen Abteilung für Hämatologie und Onkologie an der Kinderklinik in Ljubljana, die bekannte Kinderonkologin.

Ausdauer und Geduld

„Die Geschichte von Dr. Ladenstein ist eine Geschichte von Ausdauer und Geduld“, erzählte uns die Kinderärztin Maja Česen Mazić von der Kinderklinik in Ljubljana, die die Professorin ebenfalls kennt. Vor zwei Jahren genehmigte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) den monoklonalen Antikörper Dinutuximab beta für die Behandlung von Neuroblastomen bei Kindern. Aber die Entwicklung dieses Medikaments begann schon sehr viel früher und Dr. Ladenstein war die gesamte Zeit über dabei. Bei der Produktion der Moleküle, in der Gruppe, die durch alle Forschungsphasen ging. Erst mehr als ein Jahrzehnt später ist es dem Team endlich gelungen und es suchte einen Partner für die Herstellung des Medikaments.

„Der erste Teil der Arzneimittelentwicklung erfolgte unter starker Mithilfe und Anstrengung der Eltern der Kinder sowie verschiedener Verbände. Für den Beginn der Entwicklung haben wir das Geld selbst gesammelt. In ganz Europa haben wir zwei Millionen Euro für die Produktion und Entwicklung dieses Arzneimittels zusammengebracht. Wir hatten eine außerordentlich große Motivation: ein langfristiges Medikament zu finden. Wir wollten, dass die Industrie es übernimmt, es nach und nach in ganz Europa verbreitet und den Kindern mehr Hoffnung auf Heilung bringt."

Wir müssen die Kinderkrebsbehandlung fördern

„Es war für uns nur logisch, möglichst viele Mittel zur Behandlung seltener Krebskrankheiten bei Kindern zu sammeln. Wir mussten die Entwicklung der Kinderonkologie fördern. Mehr als 80 % der Medikamente, die in der Kinderonkologie angewandt werden, sind „Off-label“. Die Entwicklung fokussiert sich vor allem auf die Pathologie des Blutes bei Erwachsenen und krebskranke Kinder haben nur wenig Nutzen davon“, sagte sie. „Die große gemeinsame Mission in Europa ist, ein Medikament zu finden und es allen Kindern mit dieser Krankheit zugänglich zu machen“, erklärte sie und fügte hinzu, dass sie in Zukunft den Zugang zu Medikamenten erleichtern wolle. Im Hinblick auf die langfristigen Heilungs- und Überlebenschancen sei der Bedarf an besseren, wirksameren Mitteln für die Anwendung bei Kindern ihren Worten nach außerordentlich groß.

Zum Glück sind Krebserkrankungen bei Kindern selten, aber es gibt etwa 60 verschiedene Arten, weshalb noch viel Arbeit auf sie wartet. „Nur durch Zusammenarbeit und gemeinsames Bemühen können wir das erreichen. Einer der Gründe, warum ich heute hier bin, ist auch die Ausweitung des europäischen Referenznetzes der Kinderonkologie, das die Heilergebnisse in ganz Europa auf den gleichen Stand bringen will und erreichen möchte, dass alle diese Kinder den gleichen Zugang zu einer hochwertigen Behandlung haben“, betonte Dr. Ladenstein.

Traurige Unterschiede in Europa

Einige europäische Länder erzielen bei der Behandlung deutlich schlechtere Ergebnisse mit bis zu 20 % geringeren Überlebenschancen. Dort fehlt es sowohl an der Finanzierung als auch an fachlichen Richtlinien für die Therapie. „Aktuell versuchen wir, ein Protokoll aus klinischen Studien zu erarbeiten, Resultate zu gewinnen und standardisierte Richtlinien und Protokolle in den Ländern einzuführen, um die Therapie- und Behandlungsstandards zu vereinheitlichen und bei der Einführung Hilfe zu bieten“, sagte sie.

Derzeit läuft in Europa eine Studie zu Hochrisiko-Neuroblastomen, die in 24 EU-Ländern (und Israel) durchgeführt wird und an der im Laufe von 18 Jahren mehr als 3.500 Kinder teilnahmen. „Alles ist bereit dafür, eine solche Studie durchzuführen. Aus regulatorischen Gründen genießen wir nicht in allen Ländern die volle Unterstützung, weshalb es dort schwieriger ist, Kinder in die Studie einzubeziehen“, bedauerte sie.

Große Schwierigkeiten mit Ressourcen beim Zugang zu Medikamenten

„Auf Unterschiede zwischen den einzelnen Ländern war das Team vorbereitet“, schilderte sie, „denn wir kannten die Situationen in einigen Ländern. Mit vielen Ländern haben wir schon zuvor bei der Ausbildung von Ärzten zusammengearbeitet.“ „Einige Faktoren“, meinte sie, „sind in den Ländern insbesondere sozialwirtschaftlicher Natur, auf die wir keinen Einfluss haben, weil dem Land nur bestimmte Ressourcen für den Zugang zu Therapien zur Verfügung stehen.  Aktuell bemühen wir uns sehr darum, die wichtigsten, innovativsten Medikamente zu bekommen. Auch das Wissen muss weitergegeben und Standards für Behandlungen und Pflege aufgestellt werden. Und natürlich müssen wir die Aufmerksamkeit der Politik gewinnen, damit sie in die Kinderheilkunde investiert und die Notwendigkeit nicht ignoriert“, erzählte sie.


„Die Zusammenarbeit zwischen Experten und Industrie ist dringend notwendig. In Europa sind alle gesetzlichen Grundlagen vorhanden, dass wir bei der Entwicklung von Medikamenten zusammenarbeiten. Unsere Patienten warten darauf, dass wir neue Therapiemöglichkeiten finden. Ich glaube, dass es das wert ist. Auch wenn es eine lange Geschichte war, kann ich nach unserem Erfolg nun sagen, dass ich es noch einmal tun würde. Aber ich hoffe, dass wir es in Zukunft mit einer Zusammenarbeit in deutlich kürzerer Zeit schaffen“, blickte sie auf ihre Arbeit.

Autor: Lucija B. Petavs, verantwortliche Redakteurin der Zeitschrift Medicina danes, 2019.

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